脑转移是肿瘤治疗失败的常见原因之一，20%~40%的恶性肿瘤会发生脑转移。易发生脑转移的常见原发肿瘤包括小细胞肺癌 (SCLC) 、非小细胞肺癌 (NSCLC) 、恶性黑色素瘤、乳腺癌 、结直肠癌以及肾癌。

单发或多发脑转移瘤处理都比较棘手，主要治疗方法有手术治疗、全脑放疗 (WBRT)、立体定向放疗、化疗、原发肿瘤的治疗、降低颅内压减轻脑水肿以及支持治疗，其中WBRT是最有效的治疗手段。选择治疗方式时要综合考虑脑转移病灶数目、原发病灶特征及控制情况、脑转移复发后的治疗以及原发病灶是否已知等因素。

传统方法治疗下患者的生存获益有限，中位生存期为4~6个月。一些新药如TMZ、Efaproxiral和莫特沙芬钆(MGd) 相继出现，并有多项研究证实了这些药物对脑转移瘤的疗效。

替莫唑胺可提高全脑放疗疗效，改善患者生活质量。

TMZ是新型咪唑四嗪类药物，通过 DNA 甲基化发挥细胞毒作用。对人类肿瘤细胞系具有广谱抗肿瘤活性，10 μM 浓度下对乳腺癌、结肠癌、卵巢癌、前列腺癌、肾细胞癌、黑素瘤、NSCLC及肉瘤等均具有细胞毒作用。口服生物利用度达100%，半衰期为 1.8 小时，重复用药无蓄积作用。

2001年希腊研究者比较了TMZ联合放疗与单纯放疗对脑转移瘤的疗效。中位随访4个月显示，TMZ联合放疗的完全缓解率和部分缓解率均显著高于单纯放疗(图1)，表明TMZ可提高放疗疗效。但患者中位生存期的差异并无统计学意义(8.6个月对7个月，P=0.447)，治疗期间患者耐受性好。

2007年报告的Addeo等的研究中，脑转移瘤患者接受WBRT与TMZ联合治疗，随访9个月，完全缓解率为8.5%，部分缓解率为35.5%，中位生存期达13个月，生活质量也较基线值显著提高。临床预测因子分析显示，年龄、行为状态评分、颅外转移情况和RPA分级可作为疗效预测因子。并且，WBRT联合TMZ在大多数患者中具有很好的安全性。

尽管上述新药的疗效尚需更多Ⅲ期临床研究证实，但至少为脑转移瘤的治疗带来了新的希望。